突破性的干细胞疗法可以修复严重受损的角膜并改善视力
更新于:2025-03-31 12:52:50

在早期临床试验中,超过90%的严重角膜受损患者对这种治疗有反应。

干细胞移植的下一个前沿领域可能涉及眼睛。在今天的研究中,科学家们报告说,一种实验性疗法已经帮助了那些患有无法治愈的角膜损伤的人。

Mass Eye and Ear的研究人员领导了这项研究,这是一项对14名患者进行的I/II期临床试验。在大多数情况下,这种疗法 —— 从患者的另一只健康眼睛移植干细胞 —— 似乎可以安全地恢复严重受损的角膜表面,通常还能改善他们的视力。研究人员说,这一发现可能会带来一种新的治疗眼伤的方法,这种方法对传统的治疗方法没有效果。

角膜是眼睛最前部的透明层,它既保护眼睛,又通过将光线聚焦在视网膜上帮助我们看得更清楚。当人们的角膜因严重受伤或感染而留下疤痕时,医生通常可以通过移植捐赠者的健康角膜组织来治疗,这也被称为角膜移植。

但有时,损伤范围太广,会耗尽角膜大量但有限的角膜缘上皮细胞 —— 一种补充角膜表面细胞的干细胞。这种耗尽被称为角膜缘干细胞缺乏症,它会使人的角膜表面永久性受损,这意味着典型的角膜移植不能持久治疗(没有干细胞,捐赠的角膜最终会恶化)。

“当人们患有角膜干细胞缺乏症时,这是一种非常严重的疾病,他们的角膜会很白,而且没有视力。而且会有很多痛苦和不适。确实没有好的治疗方法,”该研究的首席研究员、大众眼耳角膜服务副主任乌拉·朱库纳斯告诉我们。

不同的研究团队多年来一直在努力解决这些难题,Jurkunas和她在Mass Eye and Ear的团队现在相信他们已经在这方面迈出了重要的一步。他们已经开发出一种技术,可以安全地从人未受伤的角膜中收集并培养健康的干细胞。这些细胞被称为培养的自体角膜缘上皮细胞(CALEC),它们被组装成细胞组织移植物,然后移植到受伤的角膜上。

该团队在4名患者的早期工作中发现,CALEC移植至少在短期内是安全有效的。在周二发表在《自然通讯》上的一项新研究中,研究小组收集了14名患者手术后18个月的数据。

总体而言,92%的患者在一年半后对CALEC至少有部分反应,77%的患者角膜表面完全恢复(三名患者还接受了第二次移植,其中一名患者随后获得了完全反应)。所有患者的视力也都有所改善。移植似乎是安全耐受的,没有严重的不良事件报告与手术有关(一个人在几个月后确实经历了细菌感染,尽管这归因于长期使用隐形眼镜)。

“他们中的很多人的症状都发生了巨大的变化。这些都是非常严重的伤害,之前没有任何治疗。但现在他们能够正常工作了。”“我有一个病人告诉我,‘我真的找回了我的生活。’”

当然,这一过程仍处于试验阶段。也有可能许多对CALEC移植有反应的患者仍需要额外的角膜移植以显著改善视力。但据科学家称,这是美国首例成功用于角膜失明患者的干细胞疗法。

“我认为这是干细胞治疗的一个非常大的垫脚石。再说一次,我们不是用胚胎细胞中的干细胞。这些来源于成人的干细胞已经存在于我们的身体中,但我们能够利用它们来制造产品,我们用他们自己的干细胞来治疗他们自己的身体,”Jurkunas说。

研究人员仍在努力进行更大规模的临床试验,以便在不同的眼科中心进行,因此目前还没有任何患者可以使用实验程序。他们还希望进一步改进这项技术,例如使培养和移植来自其他捐赠者的干细胞成为可能,这将为两个角膜受损的人提供治疗。如果该团队的工作继续显示出希望,CALEC和类似的治疗方法很可能成为这些曾经不可逆转的病例的新标准。