严远

上海药企研发生产，科技创新生态和资源协同成果

我国首个基因替代疗法药物获批

治疗中重度血友病B成年患者，具有“一针给药，长期有效”优势

昨天，我国首个基因替代疗法药物“信玖凝”(通用名：波哌达可基注射液)获国家药品监督管理局批准上市。这款药品由上海信致医药科技有限公司研发和生产，采用重组腺相关病毒(rAAV)技术，用于治疗中重度血友病B成年患者。

所谓基因治疗，是将外源基因或基因编辑工具导入靶细胞，对基因异常引起的疾病进行治疗。基因治疗药物具有“一针给药，长期有效”的优势，不需要反复给药。

血友病B是一种遗传性罕见病，由凝血因子Ⅸ缺乏引起。患者从小频繁出血，导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。针对这个疾病，信念医药(信致医药母公司)以自主研发的新型腺相关病毒(AAV)为载体，让病毒携带人凝血因子Ⅸ基因。它们通过单次静脉给药进入人体后，会在肝脏持续表达人凝血因子Ⅸ基因，提高并长期维持患者的凝血因子水平。

“这款药物的成功上市得益于上海的科技创新生态和资源协同，也得益于政府对生物医药产业的前瞻性战略引领和全链条创新赋能。”信念医药联合创始人、首席科学家肖啸说，“我们公司在药物研发和临床试验阶段，得到了上海市科委的多项政策支持。在药物注册阶段，得到了上海市药品监督管理局、国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心的悉心指导。

据悉，为应对全球生物医药产业发展新形势，上海市相关部门积极汇聚国内外创新和产业高端资源，不断强化创新策源能力，全力推动“基础研究、孵化转化、临床试验、审评审批、落地生产、推广应用”全过程加速和全链条赋能，抢抓新范式赋能和新赛道开辟的重要机遇。

近三年，《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案(2022—2024年)》《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2023—2025年)》相继发布，系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展，取得了一批创新成果。

今年，上海已有3款国产1类创新药、6款Ⅲ类创新医疗器械获批上市。未来，上海将进一步厚植生物医药创新土壤，持续推进免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗等产品的研发和上市，为未被满足的医疗需求提供创新产品和治疗新方法。

(来源：解放日报 记者 俞陶然 陈玺撼)