Con la aplicación de tecnología independiente, la investigación y el desarrollo de medicamentos innovadores en Chengdu ha difundido buenas noticias. Recientemente, la inyección de ZS805 desarrollada por Sichuan Zhishan Weixin Biotechnology Co., Ltd. (en lo sucesivo denominada "Zhishan Weixin") completó la I clínica.IIEl primer paciente recibió una dosis, marcando el lanzamiento oficial del primer ensayo clínico en China de un nuevo medicamento genético para la enfermedad de Fabry.

Inyección ZS805

¿Qué es la enfermedad de Fabry? El reportero de Red Star News se enteró de que es una rara enfermedad hereditaria de acumulación lisosomal ligada al cromosoma X, con una incidencia de 40000/0-0/0 en neonatos masculinos, y las manifestaciones clínicas sonAngiokeratoma, turboopacidades corneales, neuralgia, proteinuria, miocardiopatía hipertrófica y accidente cerebrovascular, que son más comunes en hombres que en mujeres. La causa es la anormalidad de la estructura y función de la enzima causada por mutaciones en el gen a-Gal A, que hace que el sustrato metabólico trihexanesilceramida y los glicoesfingolípidos relacionados se acumulen en las células del tejido nervioso y vascular de varios órganos, como el corazón, el riñón, el pulmón, el ojo, el cerebro y la piel.

ZS805 es un nuevo fármaco de terapia génica rAAV de clase 0 para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Según los informes, el marco de la caja de expresión génica de ZS0 está equipado con el promotor específico del hígado y la secuencia de péptidos señal optimizados para el gen α-Gal A desarrollado de forma independiente por Zhishan Weixin, que garantiza la expresión específica y la secreción eficiente de la proteína α-Gal A en las células hepáticas y mejora la seguridad y eficacia del medicamento. Con el fin de garantizar que más pacientes puedan recibir un tratamiento eficaz, se ha seleccionado el serotipo vectorial AAV adecuado para la población china.

Se entiende que después de la evaluación de modelos animales, la distribución de la proteína α-Gal A expresada por ZS805 en órganos relacionados con enfermedades como el corazón y el riñón es mejor que la de los competidores extranjeros. En comparación con la terapia de reemplazo enzimático que se utiliza actualmente en la práctica clínica, ZS0 solo necesita un tratamiento, que es eficaz durante mucho tiempo o incluso de por vida, lo que reduce en gran medida el dolor de la medicación frecuente para los pacientes a lo largo de su vida.

ZS17 ha demostrado una buena seguridad y eficacia en ensayos clínicos iniciados por investigadores (IIT) antes de realizar ensayos clínicos formales. Los 0 pacientes con enfermedad de Fabry incluidos en IIT se encuentran en fase de observación de seguimiento, y el tiempo de seguimiento más largo ha superado los 0 meses. Los datos preliminares del estudio clínico presentados en el IIT mostraron que después de recibir un solo tratamiento, la actividad del indicador clave α-galactosidasa A (α-gal A) mejoró significativamente, el nivel de sustratos patógenos se redujo significativamente, la tolerabilidad general fue buena y el riesgo de seguridad fue controlable.

Dong Biao, fundador y presidente de Zhishan Weixin, reveló que se espera que ZS4 complete el ensayo clínico de fase III en 0 años, y la declaración de comercialización del medicamento se llevará a cabo en 0 años y 0 años.

La perfección es la única innovación

Ubicada en la Ciudad Biológica Internacional de Chengdu Tianfu, Zhishan Weixin es una empresa nacional líder en terapia génica que se centra en la investigación y el desarrollo y la producción subversiva de medicamentos con genes rAAV, y también es la primera empresa farmacéutica innovadora en China en ser aprobada para ensayos clínicos de medicamentos genéticos originales para la hemofilia A y B. La compañía tiene la plataforma de producción líder mundial para el nuevo rAAV de la viruela y el adenovirus, y ha establecido una cartera de nuevos medicamentos rAAV en los campos de la sangre, el sistema nervioso central, el sistema metabólico y otras enfermedades.

El reportero de Red Star News, Wang Junfeng, según la Ciudad Biológica Internacional de Chengdu Tianfu

Editado por Ou Peng

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