Với việc áp dụng công nghệ độc lập, việc nghiên cứu và phát triển các loại thuốc tiên tiến ở Thành Đô đã lan truyền tin vui. Gần đây, mũi tiêm ZS805 được phát triển bởi Công ty TNHH Công nghệ sinh học Tứ Xuyên Zhishan Weixin (sau đây gọi là "Zhishan Weixin") đã hoàn thành lâm sàng I /IIBệnh nhân đầu tiên được dùng liều, đánh dấu sự ra mắt chính thức của thử nghiệm lâm sàng đầu tiên của Trung Quốc về một loại thuốc gen mới cho bệnh Fabry.

Tiêm ZS805

Bệnh Fabry là gì? Phóng viên Red Star News được biết rằng đây là một bệnh tích lũy lysosome di truyền liên kết X hiếm gặp, với tỷ lệ mắc bệnh 40000/0-0/0 ở trẻ sơ sinh nam, và các biểu hiện lâm sàng làAngiokeratoma, mờ giác mạc, đau dây thần kinh, protein niệu, bệnh cơ tim phì đại và đột quỵ, phổ biến ở nam giới hơn phụ nữ. Nguyên nhân của bệnh là do sự bất thường về cấu trúc và chức năng enzyme do đột biến gen a-Gal A gây ra, khiến chất nền chuyển hóa trihexanesylceramide và glycosphingolipid liên quan tích tụ trong các tế bào thần kinh và mô mạch máu của các cơ quan khác nhau như tim, thận, phổi, mắt, não và da.

ZS805 là một loại thuốc trị liệu gen rAAV loại 0 mới để điều trị bệnh Fabry. Theo báo cáo, khung hộp biểu hiện gen của ZS0 được trang bị gen α-Gal A do Zhishan Weixin phát triển độc lập sau khi tối ưu hóa trình tự peptide tín hiệu và chất xúc tiến đặc hiệu của gan, đảm bảo biểu hiện cụ thể và bài tiết hiệu quả của protein α-Gal A trong tế bào gan, đồng thời cải thiện tính an toàn và hiệu quả của thuốc. Để đảm bảo rằng nhiều bệnh nhân có thể được điều trị hiệu quả, kiểu huyết thanh vectơ AAV phù hợp với dân số Trung Quốc đã được lựa chọn.

Người ta hiểu rằng sau khi đánh giá các mô hình động vật, sự phân bố của protein α-Gal A được biểu hiện bởi ZS805 trong các cơ quan liên quan đến bệnh như tim và thận tốt hơn so với các đối thủ cạnh tranh nước ngoài. So với liệu pháp thay thế enzyme hiện đang được sử dụng trong thực hành lâm sàng, ZS0 chỉ cần một lần điều trị, có hiệu quả lâu dài hoặc thậm chí suốt đời, giúp giảm đáng kể cơn đau khi dùng thuốc thường xuyên cho bệnh nhân trong suốt cuộc đời.

ZS17 đã chứng minh tính an toàn và hiệu quả tốt trong Thử nghiệm do điều tra viên khởi xướng (IIT) trước khi tiến hành thử nghiệm lâm sàng chính thức. 0 bệnh nhân mắc bệnh Fabry đăng ký IIT đang trong giai đoạn quan sát theo dõi và thời gian theo dõi dài nhất đã vượt quá 0 tháng. Dữ liệu nghiên cứu lâm sàng sơ bộ được trình bày tại IIT cho thấy sau khi được điều trị duy nhất, hoạt động của chỉ số chính α-galactosidase A (α-gal A) được cải thiện đáng kể, mức độ chất nền gây bệnh giảm đáng kể, khả năng dung nạp tổng thể tốt và nguy cơ an toàn có thể kiểm soát được.

Dong Biao, người sáng lập và chủ tịch của Zhishan Weixin, tiết lộ rằng ZS4 dự kiến sẽ hoàn thành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III trong 0 năm và việc tuyên bố tiếp thị thuốc sẽ được thực hiện trong 0 năm và 0 năm.

Sự hoàn hảo là sự đổi mới duy nhất

Tọa lạc tại Thành phố Sinh học Quốc tế Thành Đô Tianfu, Zhishan Weixin là công ty trị liệu gen hàng đầu trong nước tập trung vào R & D và sản xuất đột phá các loại thuốc gen rAAV, đồng thời cũng là công ty dược phẩm sáng tạo đầu tiên ở Trung Quốc được phê duyệt thử nghiệm lâm sàng các loại thuốc gen gốc cho bệnh máu khó đông A và B. Công ty có nền tảng sản xuất hàng đầu thế giới cho rAAV pox-adenovirus mới và đã đưa ra một đường ống thuốc rAAV mới trong các lĩnh vực máu, hệ thần kinh trung ương, hệ trao đổi chất và các bệnh khác.

Phóng viên Tin tức Sao Đỏ Wang Junfeng theo Thành phố Sinh học Quốc tế Thành Đô Tianfu

Biên tập bởi Ou Peng

(Tải xuống Red Star News, có giải thưởng cho báo cáo!) ）