独立した技術の応用により、成都での革新的な医薬品の研究開発は良いニュースを広めました。 最近、四川省Zhishan Weixin Biotechnology Co.、Ltd.(以下「Zhishan Weixin」と呼ぶ)が開発したZS805注射剤は、臨床I/1を完了しました。II.最初の患者が投与され、ファブリー病の新遺伝子薬の中国初の臨床試験が正式に開始されました。

ZS805インジェクション

ファブリー病とは? レッドスターニュースの記者は、それがまれなX連鎖性遺伝性リソソーム蓄積性疾患であり、男性の新生児の発生率は40000 / 0-0 / 0であり、臨床症状は血管角腫、角膜ターボ混濁、神経痛、タンパク尿、肥大型心筋症、脳卒中など、女性よりも男性に多くみられる疾患です。 この病気の原因は、a-Gal A遺伝子の突然変異によって引き起こされる酵素の構造と機能の異常であり、これにより代謝基質のトリヘキサンシルセラミドと関連するスフィンゴ糖脂質が心臓、腎臓、肺、目、脳、皮膚などのさまざまな臓器の神経組織と血管組織細胞に蓄積します。

ZS805は、ファブリー病の治療のための新しいクラス0 rAAV遺伝子治療薬です。 報告によると、ZS0の遺伝子発現ボックスフレームワークには、肝臓特異的プロモーターとシグナルペプチド配列の最適化後にZhishan Weixinが独自に開発したα-Gal A遺伝子が搭載されており、肝細胞でのα-Gal Aタンパク質の特異的発現と効率的な分泌を確保し、薬物の安全性と有効性を向上させます。 より多くの患者が効果的な治療を受けられるようにするために、中国の人口に適したAAVベクター血清型が選択されました。

動物モデルの評価後、ZS805によって発現されるα-Gal Aタンパク質の心臓や腎臓などの疾患関連臓器への分布は、外国の競合他社よりも優れていることが理解されています。 現在臨床で行われている酵素補充療法と比較して、ZS0は1回の治療で済むため、長期間または生涯にわたって効果を発揮し、患者が生涯を通じて頻繁な投薬の痛みを大幅に軽減します。

ZS17は、正式な臨床試験を実施する前の医師主導試験(IIT)において、良好な安全性と有効性を実証しています。 IITに登録されたファブリー病の0人の患者は追跡観察段階にあり、最長の追跡期間は0か月を超えています。 IITで発表された予備的な臨床試験データは、単一の治療を受けた後、主要な指標であるα-ガラクトシダーゼA(α-gal A)の活性が大幅に改善され、病原性基質のレベルが大幅に減少し、全体的な忍容性が良好で、安全リスクが制御可能であることを示しました。

Zhishan Weixinの創設者兼会長であるDong Biao氏は、ZS4が第III相臨床試験を0年で完了する予定であり、医薬品のマーケティング宣言は0年と0年で実施されることを明らかにしました。

完璧さが唯一のイノベーション

成都天府国際生物城に位置するZhishan Weixinは、rAAV遺伝子医薬品の研究開発と破壊的生産に焦点を当てた国内有数の遺伝子治療企業であり、血友病AおよびBのオリジナル遺伝子医薬品の臨床試験を承認された中国初の革新的な製薬会社でもある。 同社は、新しい痘アデノウイルスrAAVの世界有数の生産プラットフォームを持っており、血液、中枢神経系、代謝系、その他の疾患の分野で新しいrAAV薬のパイプラインを敷設しています。

Red Star Newsの記者Wang Junfengは、成都天府国際生物城によると

編集:オウ・ペン

(レッドスターニュースをダウンロードして、報道には賞品があります! ）