Con l'applicazione di tecnologie indipendenti, la ricerca e lo sviluppo di farmaci innovativi a Chengdu ha diffuso buone notizie. Recentemente, l'iniezione ZS805 sviluppata da Sichuan Zhishan Weixin Biotechnology Co., Ltd. (di seguito denominata "Zhishan Weixin") ha completato l'I/IIAl primo paziente è stata somministrata la dose, segnando il lancio ufficiale della prima sperimentazione clinica in Cina di un nuovo farmaco genetico per la malattia di Fabry.

Iniezione ZS805

Cos'è la malattia di Fabry? Il giornalista di Red Star News ha appreso che si tratta di una rara malattia ereditaria da accumulo lisosomiale legata all'X, con un'incidenza di 40000/0-0/0 nei neonati maschi, e le manifestazioni cliniche sonoAngiokeratoma, turbo opacità corneali, nevralgie, proteinuria, cardiomiopatia ipertrofica e ictus, che sono più comuni negli uomini che nelle donne. La causa della malattia è l'anomalia della struttura e della funzione enzimatica causata dalla mutazione del gene a-Gal A, che provoca l'accumulo del substrato metabolico triesanesilceramide e dei glicosfingolipidi correlati nelle cellule nervose e del tessuto vascolare di vari organi come cuore, reni, polmoni, occhi, cervello e pelle.

ZS805 è un nuovo farmaco di terapia genica rAAV di classe 0 per il trattamento della malattia di Fabry. Secondo i rapporti, la struttura della scatola di espressione genica di ZS0 è dotata del gene α-Gal A sviluppato in modo indipendente da Zhishan Weixin dopo l'ottimizzazione del promotore specifico del fegato e della sequenza peptidica segnale, che garantisce l'espressione specifica e la secrezione efficiente della proteina α-Gal A nelle cellule epatiche e migliora la sicurezza e l'efficacia del farmaco. Al fine di garantire che un maggior numero di pazienti possa ricevere un trattamento efficace, è stato selezionato il sierotipo del vettore AAV adatto alla popolazione cinese.

Resta inteso che dopo la valutazione di modelli animali, la distribuzione della proteina α-Gal A espressa da ZS805 in organi correlati alla malattia come cuore e rene è migliore di quella dei concorrenti stranieri. Rispetto alla terapia enzimatica sostitutiva attualmente utilizzata nella pratica clinica, la ZS0 necessita di un solo trattamento, che è efficace per lungo tempo o addirittura per tutta la vita, il che riduce notevolmente il dolore dei farmaci frequenti per i pazienti per tutta la vita.

ZS17 ha dimostrato una buona sicurezza ed efficacia nello studio avviato dallo sperimentatore (IIT) prima di condurre studi clinici formali. I 0 pazienti con malattia di Fabry arruolati in IIT sono nella fase di osservazione di follow-up e il tempo di follow-up più lungo ha superato 0 mesi. I dati preliminari dello studio clinico presentati all'IIT hanno mostrato che dopo aver ricevuto un singolo trattamento, l'attività dell'indicatore chiave α-galattosidasi A (α-gal A) era significativamente migliorata, il livello di substrati patogeni era significativamente ridotto, la tollerabilità complessiva era buona e il rischio per la sicurezza era controllabile.

Dong Biao, fondatore e presidente di Zhishan Weixin, ha rivelato che ZS4 dovrebbe completare la sperimentazione clinica di fase III in 0 anni e la dichiarazione di commercializzazione del farmaco sarà effettuata in 0 anni e 0 anni.

La perfezione è l'unica innovazione

Situata nella città biologica internazionale di Chengdu Tianfu, Zhishan Weixin è un'azienda leader nel settore della terapia genica nazionale che si concentra sulla ricerca e sviluppo e sulla produzione dirompente di farmaci genici rAAV, ed è anche la prima azienda farmaceutica innovativa in Cina ad essere approvata per la sperimentazione clinica di farmaci genetici originali per l'emofilia A e B. L'azienda dispone della piattaforma di produzione leader a livello mondiale per il nuovo pox-adenovirus rAAV e ha delineato una pipeline di nuovi farmaci rAAV nei campi del sangue, del sistema nervoso centrale, del sistema metabolico e di altre malattie.

Il giornalista di Red Star News Wang Junfeng secondo la città biologica internazionale di Chengdu Tianfu

A cura di Ou Peng

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