Durch den Einsatz unabhängiger Technologie hat die Forschung und Entwicklung innovativer Medikamente in Chengdu gute Nachrichten verbreitet. Vor kurzem hat die von Sichuan Zhishan Weixin Biotechnology Co., Ltd. (im Folgenden als "Zhishan Weixin" bezeichnet) entwickelte ZS805-Injektion die klinische I/IIDer erste Patient erhielt die Dosis und markierte damit den offiziellen Start von Chinas erster klinischer Studie mit einem neuen Genmedikament zur Behandlung von Morbus Fabry.

ZS805-Einspritzung

Was ist Morbus Fabry? Der Reporter von Red Star News erfuhr, dass es sich um eine seltene X-chromosomale erbliche lysosomale Akkumulationskrankheit handelt, mit einer Inzidenz von 40000/0-0/0 bei männlichen Neugeborenen, und die klinischen Manifestationen sindAngiokeratom, Hornhautturbotrübungen, Neuralgie, Proteinurie, hypertrophe Kardiomyopathie und Schlaganfall, die bei Männern häufiger auftreten als bei Frauen. Die Ursache der Krankheit ist die Anomalie der Enzymstruktur und -funktion, die durch die Mutation des a-Gal A-Gens verursacht wird, die dazu führt, dass sich das Stoffwechselsubstrat Trihexanesylceramid und verwandte Glykosphingolipide in den Nerven- und Gefäßgewebezellen verschiedener Organe wie Herz, Niere, Lunge, Auge, Gehirn und Haut ansammeln.

ZS805 ist ein neues rAAV-Gentherapeutikum der Klasse 0 zur Behandlung von Morbus Fabry. Berichten zufolge ist das Genexpressionsbox-Gerüst von ZS0 mit dem α-Gal A-Gen ausgestattet, das von Zhishan Weixin nach der Optimierung des leberspezifischen Promotors und der Signalpeptidsequenz unabhängig entwickelt wurde, was die spezifische Expression und effiziente Sekretion des α-Gal A-Proteins in Leberzellen gewährleistet und die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments verbessert. Um sicherzustellen, dass mehr Patienten eine wirksame Behandlung erhalten können, wurde der für die chinesische Bevölkerung geeignete AAV-Vektor-Serotyp ausgewählt.

Es wird davon ausgegangen, dass nach der Auswertung von Tiermodellen die Verteilung des von ZS805 exprimierten α-Gal A-Proteins in krankheitsrelevanten Organen wie Herz und Niere besser ist als die ausländischer Konkurrenten. Verglichen mit der derzeit in der klinischen Praxis eingesetzten Enzymersatztherapie benötigt ZS0 nur eine Behandlung, die lange oder sogar lebenslang wirksam ist, was die Schmerzen der häufigen Medikation für die Patienten während ihres gesamten Lebens stark reduziert.

ZS17 hat in Investigator Initiated Trials (IIT) vor der Durchführung formeller klinischer Studien eine gute Sicherheit und Wirksamkeit gezeigt. Die 0 Patienten mit Morbus Fabry, die in die IIT aufgenommen wurden, befinden sich in der Nachbeobachtungsphase, und die längste Nachbeobachtungszeit betrug mehr als 0 Monate. Die vorläufigen klinischen Studiendaten, die am IIT vorgestellt wurden, zeigten, dass nach einer einzigen Behandlung die Aktivität des Schlüsselindikators α-Galactosidase A (α-Gal A) signifikant verbessert wurde, der Gehalt an pathogenen Substraten signifikant reduziert wurde, die allgemeine Verträglichkeit gut war und das Sicherheitsrisiko kontrollierbar war.

Dong Biao, Gründer und Vorsitzender von Zhishan Weixin, gab bekannt, dass ZS4 die klinische Phase-III-Studie voraussichtlich in 0 Jahren abschließen wird und die Arzneimittelvermarktungserklärung in 0 Jahren und 0 Jahren durchgeführt wird.

Perfektion ist die einzige Innovation

Zhishan Weixin mit Sitz in der Chengdu Tianfu International Biological City ist ein führendes inländisches Gentherapieunternehmen, das sich auf die Forschung und Entwicklung sowie die disruptive Produktion von rAAV-Genmedikamenten konzentriert, und ist auch das erste innovative Pharmaunternehmen in China, das für die klinische Studie von Original-Genmedikamenten für Hämophilie A und B zugelassen wurde. Das Unternehmen verfügt über die weltweit führende Produktionsplattform für das neue Pocken-Adenovirus rAAV und hat eine Pipeline neuer rAAV-Medikamente in den Bereichen Blut, Zentralnervensystem, Stoffwechsel und andere Krankheiten ausgelegt.

Der Reporter von Red Star News, Wang Junfeng, laut der Chengdu Tianfu International Biological City

Bearbeitet von Ou Peng

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