பல நோய்கள் மரபணு வெளிப்பாட்டின் செயலிழப்பால் ஏற்படுகின்றன, இதன் விளைவாக ஒரு குறிப்பிட்ட புரதம் அதிகமாகவோ அல்லது குறைவாகவோ ஏற்படுகிறது. இந்த நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிக்க பல்வேறு வழிகள் உள்ளன, மரபணுக்களை திருத்துவது முதல் புதிய மரபணு துண்டுகளை உயிரணுக்களில் அறிமுகப்படுத்துவது முதல் காணாமல் போன புரதங்களை நோயாளியின் உடலில் நேரடியாக செலுத்துவது வரை.

பயோஃபார்மாசூட்டிகல் நிறுவனமான CAMP4 தெரபியூடிக்ஸ் வேறுபட்ட அணுகுமுறையை எடுத்துள்ளது, இது மரபணு வெளிப்பாட்டை ஒழுங்குபடுத்துவதில் சிறிதளவு பெறப்பட்ட பங்கை குறிவைக்கிறதுஒழுங்குமுறை ஆர்.என்.ஏ.。 CAMP4 இன் இணை நிறுவனரும், மாசசூசெட்ஸ் இன்ஸ்டிடியூட் ஆப் டெக்னாலஜியின் பேராசிரியருமான ரிச்சர்ட் யங், டிரான்ஸ்கிரிப்ஷன் காரணிகள் போன்ற மூலக்கூறுகளுடன் தொடர்புகொள்வதன் மூலம் மரபணு வெளிப்பாடு கட்டுப்படுத்தப்படும் விதத்தில் ஒழுங்குமுறை ஆர்.என்.ஏக்கள் முக்கிய பங்கு வகிக்கின்றன என்று குறிப்பிடுகிறார். CAMP0 ஒழுங்குமுறை RNAக்களை குறிவைக்கும் சிகிச்சைகளை உருவாக்கியுள்ளது மற்றும் புரத உற்பத்தியை அதிகரிக்கவும், நோயாளிகளில் புரத அளவை ஆரோக்கியமான வரம்பிற்கு மீட்டெடுக்கவும் வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளது.

வளர்சிதை மாற்ற நோய்கள், இதய நோய் மற்றும் நரம்பியல் கோளாறுகள் போன்ற குறைபாடுள்ள மரபணு வெளிப்பாட்டால் ஏற்படும் நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிப்பதில் நிறுவனத்தின் சிகிச்சை வாக்குறுதியை வழங்குகிறது. ஒழுங்குமுறை ஆர்.என்.ஏக்களை குறிவைப்பது தற்போதுள்ள சிகிச்சை முறைகளை விட மிகவும் துல்லியமான சிகிச்சைகளை செயல்படுத்தும் என்று எதிர்பார்க்கப்படுகிறது.

ஒயிட்ஹெட் இன்ஸ்டிடியூட்டின் முக்கிய உறுப்பினரான யங் கூறினார்: "ஒரு மரபணு குறைபாட்டால் ஏற்படும் புரத வெளியீட்டை மட்டுமே சரிசெய்ய நான் விரும்பினால், புரதத்தை கட்டுப்பாடின்றி பெரிய அளவில் உற்பத்தி செய்ய அனுமதிக்கும் ஒன்றை அறிமுகப்படுத்த நான் விரும்பவில்லை. எங்கள் அணுகுமுறை ஒரு எளிய மற்றும் கச்சா 'ஸ்லெட்ஜ்ஹாம்மர்' சிகிச்சையைக் காட்டிலும் துல்லியமான ஃபைன்-ட்யூனிங் போல இருப்பதன் நன்மையைக் கொண்டுள்ளது. ”

CAMP4 க்கான முன்னணி மருந்து வேட்பாளர் யூரியா சுழற்சி கோளாறுகளை (UCDs) குறிவைக்கிறார். இது ஒரு மரபணு குறைபாட்டால் ஏற்படும் ஒரு நாள்பட்ட நோயாகும், இது அம்மோனியாவை வளர்சிதை மாற்றுவதற்கும் வெளியேற்றுவதற்கும் உடலின் திறனைக் கட்டுப்படுத்துகிறது. ஒரு கட்டம் 0 மருத்துவ பரிசோதனை, CAMP0 இன் சிகிச்சை முறை மனிதர்களில் பாதுகாப்பானது மற்றும் நன்கு பொறுத்துக்கொள்ளக்கூடியது என்பதைக் காட்டியது. முன் மருத்துவ ஆய்வுகளில், யு.சி.டி நோயாளிகளின் உயிரணுக்களில் குறிப்பிட்ட ஒழுங்குமுறை ஆர்.என்.ஏக்களை குறிவைக்கும் திறனை நிறுவனம் நிரூபித்துள்ளது, மரபணு வெளிப்பாட்டை ஆரோக்கியமான நிலைகளுக்குத் திருப்புகிறது.

"இந்த சிகிச்சை யு.சி.டி.யுடன் தொடர்புடைய கடுமையான அறிகுறிகளைப் போக்கும் என்று எதிர்பார்க்கப்படுகிறது. இந்த வகை நோய் உடல் திசுக்களுக்கு பெரும் சேதத்தை ஏற்படுத்தும் மற்றும் நோயாளிகளுக்கு நிறைய துன்பங்களை ஏற்படுத்தும். மரபணு வெளிப்பாட்டில் ஒரு சிறிய தாக்கம் கூட இளைய நோயாளிகளுக்கு பெரும் நன்மைகளை ஏற்படுத்தும். ”

புதிய சிகிச்சைத் திட்டத்தைத் திட்டமிடுங்கள்

யங் 1984 முதல் மாசசூசெட்ஸ் தொழில்நுட்ப நிறுவனத்தில் பேராசிரியராக உள்ளார், மேலும் பல தசாப்தங்களாக மரபணுக்கள் ஒழுங்குபடுத்தப்படும் வழிமுறைகளை ஆய்வு செய்து வருகிறார். டிரான்ஸ்கிரிப்ஷன் காரணிகள் டி.என்.ஏ மற்றும் புரதங்களுடன் பிணைப்பதன் மூலம் மரபணு வெளிப்பாட்டை ஒருங்கிணைக்கும் மூலக்கூறுகள். யங்கின் ஆய்வகத்தில் வெளியிடப்பட்ட ஆராய்ச்சி, டிரான்ஸ்கிரிப்ஷன் காரணிகள் ஆர்.என்.ஏவுடன் பிணைக்கப்படும் முன்னர் அறியப்படாத வழியை வெளிப்படுத்துகிறது, இது மரபணு வெளிப்பாட்டைக் கட்டுப்படுத்துவதில் ஆர்.என்.ஏவின் பங்கு குறைத்து மதிப்பிடப்பட்டுள்ளது என்று கூறுகிறது.

பல்வேறு நோய்களுடன் தொடர்புடைய மரபணுக்களின் வெளிப்பாட்டைக் கட்டுப்படுத்தும் சமிக்ஞை பாதைகளை மேப்பிங் செய்வதற்கான ஆரம்ப யோசனையுடன் CAMP2020 0 இல் நிறுவப்பட்டது. ஆனால் 0 ஐச் சுற்றி, யங்கின் ஆய்வகம் மரபணு வெளிப்பாட்டில் ஒழுங்குமுறை ஆர்.என்.ஏவின் பங்கைக் கண்டுபிடித்து வகைப்படுத்தத் தொடங்கியதால், நிறுவனம் கியர்களை மாற்றி, ஒழுங்குமுறை ஆர்.என்.ஏவை ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடுகள் (ஏஎஸ்ஓக்கள்) மூலம் குறிவைப்பதில் கவனம் செலுத்தியது, இது ஒரு சிகிச்சை மூலக்கூறு. ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடுகள் பல ஆண்டுகளாக குறிப்பிட்ட தூதர் ஆர்.என்.ஏ வரிசைகளை குறிவைக்க பயன்படுத்தப்படுகின்றன.

CAMP4 ஒவ்வொரு புரத-குறியீட்டு மரபணுவின் வெளிப்பாட்டுடன் தொடர்புடைய செயலில் உள்ள ஒழுங்குமுறை ஆர்.என்.ஏக்களை வரைபடமாக்க அமைத்தது மற்றும் RAP தளம் எனப்படும் தரவுத்தளத்தை உருவாக்கியது. இந்த தரவுத்தளத்தின் மூலம், நிறுவனம் நோய்-குறிப்பிட்ட ஒழுங்குமுறை ஆர்.என்.ஏ இலக்குகளை விரைவாக அடையாளம் காண முடியும் மற்றும் அந்த ஆர்.என்.ஏக்களுடன் சிறப்பாக பிணைக்கும் ஏ.எஸ்.ஓ.க்களை திரையிட முடியும்.

இன்று, CAMP4 நோயாளிகளுக்கு ஆரோக்கியமான புரத அளவை மீட்டெடுக்கும் என்று அவர்கள் நம்பும் சிகிச்சை வேட்பாளர்களை உருவாக்க தளத்தைப் பயன்படுத்துகிறது.

CAMP4 இன் தலைமை நிதி அதிகாரி கெல்லி கோல்ட் கூறுகையில், "நிறுவனம் எப்போதும் மரபணு வெளிப்பாட்டை ஒழுங்குபடுத்துவதில் கவனம் செலுத்துகிறது. மிக அடிப்படையான மட்டத்தில், பல நோய்களுக்கான மூல காரணம் என்னவென்றால், உடல் மிக அதிகமாகவோ அல்லது மிகக் குறைவாகவோ பொருளை உற்பத்தி செய்கிறது, மேலும் இந்த சிக்கலைத் தீர்ப்பதே எங்கள் அணுகுமுறை. ”

சிகிச்சை விளைவுகளை துரிதப்படுத்துங்கள்

சிகிச்சையிலிருந்து CAMP4கல்லீரல் மற்றும் மத்திய நரம்பு மண்டல நோய்கள்இந்த பகுதிகளில் ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடுகளின் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறன் நிரூபிக்கப்பட்டுள்ளதால், தொடங்கவும். மரபணுக்களைக் கட்டுப்படுத்தாமல் மரபணு வெளிப்பாட்டை சரிசெய்வது பலவிதமான சிக்கலான நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிக்க ஒரு சிறந்த வழியாகும் என்று யங் நம்புகிறார்.

"குறைபாடு எங்கே, அதை எவ்வாறு சரிசெய்வது என்பதை மரபியல் சுட்டிக்காட்ட முடியும்" என்று யங் கூறுகிறார். பல நோய்க்குறிகளில், நோயின் அடிப்படை வழிமுறைகளை நாம் இன்னும் முழுமையாக புரிந்து கொள்ளவில்லை. ஆனால் பிறழ்வுகள் மரபணு வெளியீட்டை தெளிவாக பாதிக்கும் போது, நோயின் வழிமுறைகளை நாம் முழுமையாக புரிந்து கொள்ளாவிட்டாலும் கூட சிகிச்சையை உருவாக்க முடியும். ”

ஒவ்வொரு மரபணுவுடனும் தொடர்புடைய ஒழுங்குமுறை ஆர்.என்.ஏக்களை நிறுவனம் தொடர்ந்து வரைபடமாக்குவதால், CAMP4 இறுதியில் ஈரமான ஆய்வக வேலை மற்றும் அதிக இயந்திர கற்றல் ஆகியவற்றில் குறைவாக நம்பியிருக்கும் என்று கோல்ட் நம்புகிறார், ஒவ்வொரு நோய்க்கும் சிகிச்சையளிக்கப்பட வேண்டிய ஒழுங்குமுறை ஆர்.என்.ஏ இலக்குகளை விரைவாக அடையாளம் காண எப்போதும் விரிவடைந்து வரும் தரவுத்தளத்தை மேம்படுத்துகிறது.

யூரியா சுழற்சி கோளாறுகளுக்கான மருத்துவ பரிசோதனைகளுக்கு மேலதிகமாக, வலிப்புத்தாக்கக் கோளாறுகளுக்கான மரபணு அடிப்படையைக் கொண்ட மருந்து வேட்பாளர்களுக்கு இந்த ஆண்டு முக்கிய முன்கூட்டிய பாதுகாப்பு ஆய்வுகளை நடத்த நிறுவனம் திட்டமிட்டுள்ளது. அதிகரித்த புரத அளவு குறிப்பிடத்தக்க செயல்திறனுக்கு வழிவகுக்கும் ஆயிரக்கணக்கான மரபணு நோய்களைச் சுற்றியுள்ள மருந்து மேம்பாட்டு முயற்சிகளை நிறுவனங்கள் ஆராய்ந்து வருவதால், சிகிச்சை விளைவுகளை விரைவுபடுத்த மற்ற நிறுவனங்களுடன் கூட்டு சேருவதையும் அவர்கள் பரிசீலித்து வருகின்றனர்.

"பல இலக்குகளைக் கண்டறிய இது போன்ற தளங்களைப் பயன்படுத்தும் நிறுவனங்கள், மருத்துவ பரிசோதனைகளுக்கு நிதியளிக்க கூட்டாளர்கள், மற்றும் கேம்ப் 4 ஒரு ஆர் & டி இயந்திரமாக எந்தவொரு நோயிலும் ஆராய்ச்சி நடத்துவதை நான் கற்பனை செய்யலாம்" என்று யங் கூறினார். ”

அசல் இணைப்பு: